Balans van drie jaar DRUP-studie in Nature

Nieuwe kansen voor bestaande kankermedicijnen

In september 2016 startte in Nederland de DRUP-studie, een wereldwijd unieke klinische studie waarin kleine groepjes uitbehandelde patiënten met uitgezaaide kanker en met een – voor hun kankertype - zeldzaam tumor-DNA, worden behandeld met bestaande geneesmiddelen die al geregistreerd zijn voor andere kankersoorten waarbij zo’n DNA-profiel vaker voorkomt.

In het wetenschappelijke toptijdschrift Nature maken de onderzoekers nu de balans op van de eerste drie jaar van de DRUP. Van de eerste 215 patiënten die aan de DRUP hebben meegedaan, verdeeld over 76 cohorten, bleek 34% baat te hebben bij hun studiemedicijn: de ziekte bleef vier maanden minimaal stabiel of de tumor werd kleiner.

Hele tumor-DNA

Emile Voest, een van de drie onderzoeksleiders van de DRUP: ‘Toen we in het Nederlandse Center for Personalized Cancer Treatment bij bijna 2.500 patiënten met uitgezaaide kanker het hele tumor-DNA hadden geanalyseerd, zagen we bij 13% van hen DNA-fouten naar voren komen, waar al geregistreerde medicijnen voor waren voor andere kankersoorten. In de DRUP zijn we vervolgens gaan onderzoeken of patiënten met die DNA-fouten in de praktijk inderdaad goed reageren op deze medicijnen. We willen daarmee zorgen dat patiënten met zeldzame DNA-afwijkingen ook kansen krijgen door een behandeling met een bestaand medicijn, dat alleen niet voor dat doel is ontwikkeld.’

Vergoedingsmodel op maat

De onderzoekers zoomen in het Nature-artikel ook in op de eerste twee cohorten van de DRUP die inmiddels gesloten zijn. In een cohort van 30 patiënten met een specifieke DNA-afwijking die hun tumor extreem mutatiegevoelig maakt (MSI-h), had 67% baat bij de behandeling met het immuun-geneesmiddel nivolumab. Naar aanleiding van deze hoopgevende uitkomst hiervan hebben de DRUP-onderzoekers, het Zorginstituut Nederland, de zorgverzekeraars en de farmaceut samen een vergoedingsmodel-op-maat ontwikkeld, waardoor nieuwe patiënten bij wie dit medicijn in de DRUP-studie blijkt te helpen, er ook na de studiefase toegang toe kunnen krijgen. Lees ons eerdere bericht over dit vergoedingsmodel op maat.

Alle kennis delen

Daar staat tegenover dat een ander cohort al meteen na de eerste studiefase gesloten werd omdat te weinig patiënten baat hadden bij het medicijn dat bij andere kankersoorten wordt ingezet. Voor patiënten en artsen is dit uiteraard teleurstellend. Maar dát we dit nu weten en bekendmaken is even waardevol, stellen de onderzoekers in Nature, want het allerbelangrijkst bij een studie als de DRUP is het zorgvuldig opslaan en delen van data en uitkomsten, zodat artsen en wetenschappers, maar ook zorgautoriteiten en zorgverzekeraars zoveel mogelijk kennis opbouwen over de werking van deze medicijnen bij andere kankersoorten. Omdat het hier om kleine groepjes patiënten gaat, zijn grote vergelijkende en gerandomiseerde geneesmiddelenstudies nu eenmaal niet mogelijk.

Internationale samenwerking

Daarom is ook internationale samenwerking essentieel, zodat mondiaal stap voor stap de noodzakelijke kennis wordt opgebouwd waarop artsen en zorgautoriteiten in de toekomst hun gefundeerde beslissingen kunnen baseren. Vergelijkbare studies als de DRUP zijn of worden inmiddels opgezet in de VS, Canada en Denemarken en Italië.

De DRUP

De DRUP-studie, waaraan inmiddels 36 Nederlandse ziekenhuizen deelnemen, is een studie van het Center for Personalised Cancer Treatment. In de DRUP, wat staat voor Drug Rediscovery Protocol, krijgen kleine groepjes patiënten met hetzelfde tumortype en dezelfde zeldzame DNA-fout, een medicijn dat voor andere kankersoorten is geregistreerd. Dit kan een zogenoemd doelgericht medicijn zijn, of een immuuntherapie. Tien farmaceuten hebben voor de studie al diverse medicijnen beschikbaar gesteld. De DRUP heeft geen vooraf bepaald einde en kan steeds worden uitgebreid met nieuwe medicijnen en/of nieuw gevonden biomarkers.

Het team

De onderzoeksleiders zijn prof. dr. Emile Voest (Antoni van Leeuwenhoek), prof. dr. Henk Verheul (RadboudUMC) en prof. dr. Hans Gelderblom (Leids Universitair Medische Centrum). Voor de DNA-analyse werkt het CPCT samen met de daarin gespecialiseerde Hartwig Medical Foundation. De DRUP-studie wordt financieel ondersteund door KWF Kankerbestrijding en BarcodeforLife. 

Lees ook het artikel in de Volkskrant van 30 september, waarin Emile Voest van het Antoni van Leeuwenhoek wordt geïnterviewd.