Wanneer krijgen patiënten daadwerkelijk toegang tot een nieuw medicijn?
Dat geavanceerde medicijnen tegen kanker niet voor alle patiënten met dezelfde indicatie tegelijk beschikbaar komen, en dat toegang tot een nieuw medicijn soms lang kan duren, is een erkend probleem. Niet voor niets heeft de Europese Commissie eerder in 2023 snelle en gelijke toegang tot nieuwe, effectieve en veilige medicijnen bestempeld tot een van de hoofddoelen van de revisie van de farmaceutische EU-wetgeving. Maar nog niemand had in kaart gebracht wanneer en langs welke weg de eerste patiënten een nieuw medicijn voorgeschreven krijgen. NB: het gaat hier niet om studiemedicijnen in klinische studies.
‘Eerdere studies keken vooral naar het moment dat nationale zorgautoriteiten een nieuw middel opnamen in hun lijst met vergoede geneesmiddelen,’ zegt onderzoeker Julie Vancoppenolle. ‘Bij ons in Nederland dus in het basispakket. Maar als je echt precies wilt weten wanneer de eerste patiënten met die nieuwe medicijnen behandeld worden, dan kun je dat alleen in ziekenhuisdatabases vinden.’
Van EMA-goedkeuring naar behandeling: grote verschillen
De tijd tussen EMA-goedkeuring en daadwerkelijke toegang tot de zes medicijnen bedroeg gemiddeld 2,1 jaar. De variatie was echter groot. Voor één specifiek medicijn zat er zelfs acht jaar tussen het moment dat het eerste en het laatste ziekenhuis hun patiënten ermee gingen behandelen. Dat varieerde van 1 jaar vóór tot 7,1 jaar na goedkeuring van het medicijn door de EMA.
De gemiddelde tijd tussen EMA-goedkeuring en behandeling was het langst in Hongarije en België, gevolgd door Zwitserland en Nederland. Slechts één van de onderzochte ziekenhuizen (een ziekenhuis in Zwitserland) had tijdens het onderzoek alle zes medicijnen voor alle 20 indicaties beschikbaar.
Voor en na opname in nationale zorgverzekeringen: verschillen groot Nadat de EMA een medicijn heeft goedgekeurd, moeten ook nationale zorgautoriteiten dit goedkeuren en besluiten om het te vergoeden via de zorgverzekering, na prijsonderhandelingen met de fabrikant.
De studie liet zien dat het, na een nationaal besluit tot vergoeding, gemiddeld een half jaar duurde voordat patiënten behandeld werden met een nieuw middel dat vergoed werd. Dit varieerde echter van 6.7 jaar vóór tot 6.2 jaar ná een vergoedingsbesluit door de nationale overheden.
‘Nationale zorgstelsels verschillen van elkaar, dus natuurlijk hadden we verwacht dat er verschillen zouden zijn in toegang tot nieuwe medicijnen,’ zegt onderzoeksleider Wim van Harten. ‘Maar deze enorme verschillen vonden we vrij schokkend, als je bedenkt dat alle landen en ziekenhuizen in principe dezelfde toegang hebben tot de onderliggende informatie.’
Early access-programma’s spelen belangrijke rol in eerste toegang
Een belangrijke rol in de toegang tot nieuwe medicijnen spelen de zogenoemde early acces-constructies (EAP’s) of constructies met off label-gebruik van geneesmiddelen die al op de markt zijn voor andere indicaties. Uit het onderzoek bleek dat in meer dan de helft van de gevallen de eerste patiënten via een dergelijk programma toegang kregen tot een nieuw medicijn. De producent betaalt dan het vaak medicijn.
Deze EAP’s worden voornamelijk aangevraagd door gespecialiseerde ziekenhuizen, die bijvoorbeeld onderzoek naar zo’n nieuw middel hebben gedaan en door hun klinische studies al veel contacten hebben met farmaceuten. Soms wordt de zorg ook bewust in een aantal centra geconcentreerd om ervaring met het middel op te bouwen.
Dit verklaart mede dat patiënten in de gespecialiseerde ziekenhuizen gemiddeld 0.9 jaar vóór een nationaal besluit tot vergoeding al toegang hadden tot een nieuw medicijn. In de algemene ziekenhuizen in deze studie was dat gemiddeld 0,4 jaar ná besluit tot vergoeding.
Ook bleken dergelijke early access-programma’s zeer ongelijk over Europese landen verdeeld te zijn, mede doordat farmaceuten deze programma’s ook gebruiken om een medicijn in voor hen interessant land te lanceren.
Drug Access Protocol Onderzoeksleider van Harten: ‘Early access-programma’s spelen een belangrijke rol in de toegang tot nieuwe medicijnen, en patiënten zonder verdere behandelopties kunnen er veel baat bij hebben. Het is wel belangrijk om ze verstandig in te zetten, voor de juiste medicijnen. In Nederland is daartoe in 2021 het Drug Access Protocol ontwikkeld, dat duidelijke en strenge criteria hanteert, aanvragen beoordeelt en de EAP’s gebruikt voor real world-onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van een medicijn.’
Belangrijkste struikelblokken voor de beschikbaarheid nieuwe kankergeneesmiddelen
De onderzoekers onderscheiden een aantal factoren die tijdige toegang tot nieuwe kankermedicijnen voor alle Europeanen belemmeren. ‘Het zou te gemakkelijk zijn om de schuld te leggen bij één partij, zoals de farmaceutische industrie, of de overheid,’ zegt Wim van Harten. ‘Ons onderzoek laat zien dat álle partijen het beter zullen moeten doen.’
- Farmaceutische bedrijven lanceren een nieuw medicijn meestal eerst in dichtbevolkte en rijke landen zoals Italië, Frankrijk of Nederland, onder meer via early access-programma’s. Dat brengt vertraging met zich mee voor patiënten elders in Europa.
- Hoge medicijnprijzen zorgen voor lange onderhandelingen tussen farmaceutische bedrijven en nationale zorgautoriteiten. Ook dit zorgt voor vertraging. De EU stelt in haar Transparantierichtlijn voor prijsstelling van geneesmiddelen dat binnen 180 dagen na EMA-goedkeuring duidelijk moet zijn wat een medicijn gaat kosten en of het vergoed wordt. Die termijn wordt echter vaak overschreden
- Landen hanteren verschillende methoden om hun zorgbudget binnen de perken te houden, zoals de geaccepteerde kosten voor één gewonnen levensjaar. Nationale geneesmiddelenportefeuilles kunnen ook verschillen door de kwaliteitscriteria die zijn vastgesteld door overheden of zorgverzekeringen.
- Ziekenhuizen hebben hun eigen specialismen, zoals specifieke tumortypes, en maken hun eigen budgettaire afwegingen.
- Verschillen tussen gespecialiseerde en algemene ziekenhuizen kunnen mede te verklaren zijn uit de richtlijnen voor het doorverwijzen van patiënten naar gespecialiseerde ziekenhuizen.
en
English
